9月16日，由中国抗癌协会主办，中国整合医学发展战略研究院、中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专委会、复旦大学附属肿瘤医院、上海市抗癌协会承办的“中国肿瘤整合诊治技术指南（CACA）-药物临床研究专场”发布暨精读巡讲活动于上海成功举办。

《CACA技术指南-药物临床研究》是全球首个全面、系统阐述药物临床研究的指南。该指南涵盖了药物临床研究的各个方面，包括研究设计、伦理审查、数据管理、统计分析等，为肿瘤药物临床研究人员提供了全面的指导。其次，该指南为药物临床研究的规范化开展提供了指导。药物临床研究是确保药物的安全和有效性的重要环节，规范化开展对于保证研究结果的可靠性和可比性至关重要。该指南通过详细的规范和流程，帮助研究人员遵循标准，提高研究的质量和可信度。最后，该指南的发布具有重要意义。药物临床研究是医学领域的重要课题，对于推动药物研发和临床实践具有重要意义。该指南的发布将为研究人员提供权威的指导，有助于提高药物临床研究的水平和质量，推动医学科学的发展。

发布会环节由中国抗癌协会副理事长樊嘉院士主持，中国抗癌协会理事长樊代明院士、十三届上海市政协文化卫生体育委员会主任邬惊雷进行开幕致辞。特邀中国统计教育学会原副会长徐勇勇教授、中国卫生信息与健康医疗大数据学会常务副会长杜元太教授、上海申康医院发展中心郑宁副书记进行点评。上海市肺科医院周彩存教授、北京大学肿瘤医院李健教授、中山大学肿瘤防治中心张力教授、中国医学科学院肿瘤医院马飞教授、浙江大学医学院附属邵逸夫医院潘宏铭教授，就医学界和公众最关注的肿瘤研究高招之一—药物临床研究中的热点问题，开展系统、精彩的专题讲座，现场参会代表2000余人。

中国抗癌协会所属170家分支机构、31个省市自治区抗癌协会，全国各地560家医疗机构、115家康复会均组织观看大会直播。中国抗癌协会客户端、新华社、中新社、解放日报、新华网、人民网、中国医学论坛报、医师报、文汇报、新民晚报、新闻晨报、劳动报、青年报、澎湃新闻、东方网、百度、新浪、微博健康、大专家、肿瘤资讯、丁香园、CCMTV、乐问医学、爱筛网、ONCO前沿、肿瘤瞭望等100余家媒体参与直播报道，全国实时在线观看总量达4683万人次。

一　开幕致辞

樊代明 院士

樊嘉 院士

邬惊雷 主任

中国抗癌协会理事长樊代明院士在致辞中指出，近五年来，中国抗癌协会通过“建大军、开大会、写大书、办大刊、立大规、开大讲”等六件大事，不断开拓学术品牌，推动中国肿瘤防治事业不断前进。

樊代明院士指出CACA指南的编写发布有其必要原因：不是所有指南都水土相和；不是所有指南都一成不变；不是所有医生都按指南行医；不是所有院校都用指南施教；不是所有患者都受指南保护；不是所有医政都用指南施管。2023年协会针对CACA指南的推广工作包括CACA指南进校园、下基层、指南双师认证以及技术指南研制等。

肿瘤防治，赢在整合。中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》：“到2035年，形成与基本实现社会主义现代化相适应，体系完整、分工明确、功能互补、连续协同、运行高效、富有韧性的整合型医疗卫生服务体系。”中国抗癌协会秉承整合医学理念，组织肿瘤领域专家编写了瘤种篇和技术篇两部指南。俗话说，知己知彼，百战不殆，瘤种篇53计（谋），聚焦“防－筛－诊－治－康”，防为上计、筛为大计、诊为妙计、治为生计、康为远计。工欲善其事，必先利其器，技术篇60技（招），聚焦“评－扶－控－护－生”，评为首招、扶为高招、控为实招、护为新招、生为绝招。

“CACA技术指南－药物临床研究”精读巡讲围绕“What Why Who How Objective”五部分内容进行。

十三届上海市政协文化卫生体育委员会主任邬惊雷表示，健康对国家和民族至关重要，随着寿命延长和人口老龄化等问题出现，中国肿瘤诊治备受关注，我们必须探寻独特的抗癌路径，为中国的健康事业贡献力量。中国抗癌协会编制的CACA指南代表了中国专家的智慧，标准化了肿瘤诊断和治疗流程，开辟了中国特色道路。本次指南精读巡讲必将推动专业和社会协同合作，促进中国肿瘤防治的一体化和标准化。我们务必要珍惜这个机会，通过指南规范工作，整合新技术、新理念和新方法，在肿瘤防治领域取得更大的成功。整合不仅仅是传统意义上的分久必合，还包括将不同领域学科融合到诊疗和康复的全过程，更好地发挥中国医学优势，在中国哲学理念的引领下，迈向医学新辉煌。

会议现场还举办了CACA技术指南发布仪式。中国抗癌协会理事长樊代明院士，十三届上海政协文卫体委员会主任邬惊雷、中国抗癌协会副理事长/上海交通大学副校长范先群院士、上海市卫健委副主任虞涛、上海申康医院发展中心副书记郑宁、复旦大学上海医学院副院长朱同玉、中国抗癌协会副理事长/复旦大学附属肿瘤医院党委书记郭小毛、中国抗癌协会秘书长赵勇、复旦大学附属肿瘤医院院长虞先濬共同触摸启动键，发布了《药物临床研究》和《骨骼保护》两个指南。理事长樊代明院士及副理事长范先群院士还为药物临床研究和骨骼保护的CACA认证专家代表颁发了证章。

二　CACA技术指南精读巡讲

《CACA技术指南-药物临床研究》主编、上海市肺科医院周彩存教授指出，药物临床研究是确认新的治疗手段/新药在人体内安全性和有效性的必要手段。医务人员积极参与临床研究，可以更早获得对新药、新技术的应用体会和经验，深化对研究设计、实施、统计分析和结论的理解，从而更好地解决临床需求，实现患者获益最大化。药物临床研究成功的关键在于能否遵循研究设计合理原则，充分利用临床资源开展分期指导下的临床研究；做到数据真实可靠，药物副反应安全可控。

周彩存 教授

北京大学肿瘤医院李健教授强调，肿瘤药物临床研究设计的关键原则是研究早期临床研究/探索性研究和确证性研究两个阶段。早期研究需深入了解药物作用机制、效应、不良反应和药代动力学相关理论，设计剂量相关参数，并组织跨学科数据审核会议确定关键决策。确证性研究则基于前期探索性研究结果，进一步确定研究类型、适应证、剂量、对照组和样本量等关键参数，经FDA审评或CDE批件后进行。此外，数据的准确性和可溯源性在临床实验中至关重要，是保证最终结果可信度的关键。这些原则共同构成了肿瘤药物临床研究的核心：以患者为中心，立足中国，协同多方，实现药物研发的成功，造福患者。

李健 教授

中山大学肿瘤防治中心张力教授指出，传统的Ⅰ期-Ⅳ期抗肿瘤药物研发模式存在低效、开发周期长等缺陷。无缝试验设计是一种联合研究，通过研究过程中动态分析的结果对试验进行方案调整和队列扩展，将传统的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期试验整合成单一试验方案下的多个阶段，具有提高研发效率、降低试验成本、缩短临床开发总时间等优点。然而相较于传统分期设计，无缝试验设计无论是对研发还是监管都提出了严峻的挑战，试验快速推进的同时，需要在不降低审评标准的前提下，有效控制受试者伦理风险。

张力 教授

中国医学科学院肿瘤医院马飞教授指出，在不同阶段的药物治疗中，疗效的评估需要依据不同的参考指标和标准。近期疗效以肿瘤为评价核心，其中实体瘤疗效评价采用RECIST标准，免疫治疗采用iRECIST标准，神经肿瘤采用RANO标准，淋巴瘤采用Lugano标准。以外，药物临床研究也要追求以患者为核心的整体疗效评价，综合考虑疗效和患者报告临床结局（PRO评估），对患者的生活质量进行全面评估。

马飞 教授

浙江大学医学院附属邵逸夫医院潘宏铭教授指出，抗肿瘤药物引发的不良反应广泛，发生节点各异，可能涉及多个器官系统。不同种类的肿瘤药物在不良反应方面存在差异，严重程度也有所不同。因此，制定肿瘤药物临床试验方案时，需详细描述安全性指标，记录患者的基线状态，并全面收集客观和主观数据评估不良事件。一旦发生严重不良反应，应立即中断治疗，直至病情得以恢复。如不良反应极为严重，需考虑永久停止治疗。总之，肿瘤药物临床试验需要高度重视不良反应的评估，将患者的生命安全置于首要位置，同时兼顾临床试验的科学性和安全性。

潘宏铭 教授

中国统计教育学会原副会长徐勇勇教授表示，药物临床研究是一项高度复杂、技术密集、耗时且高成本的任务，受试者的招募也具有相当难度，同时还需要处理复杂的诊断、治疗相关问题。因此需要依赖头部知名临床专家来推动这项研究工作向前发展。《CACA技术指南-药物临床研究》融合了头部专家的临床智慧，制定了临床规范和标准。这将鼓励更多基层医院和临床医生积极参与抗肿瘤药物研究，理解在临床实践中提前规划方案、制定统计分析计划、遵循伦理合规性的重要性和必要性。希望未来药物临床试验能进一步深化整合信息技术，制定信息标准规范，结合人工智能等现代技术，加强临床研究创新性，为抗肿瘤药物的临床研究提供新的动力。

徐勇勇 教授

中国卫生信息与健康医疗大数据学会常务副会长杜元太教授表示，肿瘤是一种严重威胁人民健康的疾病，每年我国有数百万人被诊断为恶性肿瘤，这不仅给患者带来巨大的身体和心理痛苦，也给社会带来巨大的经济负担。为了迎接这一挑战，中国抗癌协会与全国医疗界同仁通力合作，制定《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》。这一指南充分考虑我国居民患病情况及其他特定因素，促进多学科诊疗的协同工作，倡导个性化治疗，必将推动我国肿瘤防治水平迈上新的台阶。此外，随着各医院信息化水平的提升，建议未来可以加大对真实世界临床研究的支持，同时结合我国和全球范围内最新信息技术手段，更精准、及时地监测临床研究的效果和不良反应，为患者的双生质量带来新的提升。

杜元太 教授

上海申康医院发展中心郑宁副书记表示，自2018年中央和国家机关发布深化审评审批制度改革以及鼓励药品和医疗器械创新政策以来，我国生物医药产业蓬勃发展，临床研究工作也取得了显著进展。上海申康医院发展中心作为上海市政府医疗责任主体，通过实施临床研究三年行动计划，积极推动包括新药研发在内的临床研究。CACA指南的发布不仅有助于推进抗肿瘤药物临床研究的综合治疗模式发展，同时引导全行业提升临床研究规范化水平，强化对患者安全和权益的保护，真正践行了习近平总书记所要求的“实现高水平的创新与高质量的安全相协调“指示精神。

郑宁 副书记

会议最后，现场参会人员代表踊跃上台，分享此次参会感想。樊代明院士表示，与肿瘤诊治技术相比，理念的不断更新发展更为重要。技术具有一定的限制，而理念却能不断演进，持续推动肿瘤诊治领域向前发展。